Synthèse de presse

25 juillet 2017

13h12 | Par INSERM (Salle de presse)

Une enfant de neuf ans, séropositif à la naissance, vit « en bonne santé sans aucun médicament »

Ce lundi 24 juillet, des chercheurs ont révélé, dans le cadre de la conférence internationale IAS2017 sur le Sida qui se tient actuellement à Paris, qu’une fillette sud-africaine âgée de neuf ans vit aujourd’hui sans médicament, alors qu’elle est séropositive depuis sa naissance. Elle a été soumise à un traitement antirétroviral dès les deux premiers mois de sa vie. Précoce, il serait le facteur de sa rémission, décrite comme fonctionnelle par les médecins. Autrement dit, « le virus est toujours présent dans son organisme, mais à un niveau quasi indétectable », précise Le Figaro. Il s’agit du troisième enfant dont le cas présent a été rendu public.

Le Figaro, 25/07, huffingtonpost.fr, 24/07

Expérience prometteuse d’une thérapie génique pour des enfants atteints de la maladie Sanfilippo B

Le site Lequotidiendumedecin.fr nous fait part des résultats d’une étude dirigée par le Dr Jean-Michel Heard (Institut Pasteur, INSERM) ainsi que par les Prs Marc Tardieu et Michel Zérah (APHP, université Paris-Sud et Paris Descartes). Publiée dans la revue « The Lancet Neurology », l’étude a porté sur « une thérapie génique intracérébrale testée chez quatre enfants atteints de la maladie de Sanfilippo B âgés de 2 à 4 ans [qui] s’est révélée positive à plus de 2 ans dans un essai de phase I/II ». Le site indique que l’« essai thérapeutique, conduit par l’Institut Pasteur et réalisé à l’hôpital Bicêtre depuis octobre 2013, a consisté à injecter dans différentes zones du cerveau […] un vecteur de thérapie génique (AAV2/5) capable d’induire la production de l’enzyme manquante par les cellules cérébrales ».

Lequotidiendumedecin.fr, 25/07

Reprise du communiqué du 20/07 « Thérapie génique : des premiers résultats chez des enfants atteints de la maladie de Sanfilippo B ».

En Bref

Le Parisien fait part d’une « étude française publiée dans la revue « The Lancet » [qui] montre l’efficacité de la PrEP (prophylaxie pré-exposition) » à la demande en cas de rapports sexuels peu fréquents, une pilule composée notamment de « Truvada, une combinaison de deux médicaments capable de bloquer la contamination lors d’un rapport sexuel non protégé ». 4 000 Français suivent ce traitement préventif actuellement recommandé par l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS), en sachant que la France est le premier pays en Europe à le commercialiser. Le Parisien, 25/07

L’autorité américaine de santé (FDA) a recommandé, à l’unanimité, l’autorisation de commercialiser le CTL019 de Novartis, une thérapie cellulaire du cancer. Il s’agit de la première demande de ce type jamais soumise aux autorités de santé. Ce traitement individualisé, basé sur la reprogrammation des propres cellules du patient, a déjà été administré à près de 400 patients souffrant de leucémie lymphoblastique aiguë, avec des résultats spectaculaires. Les Echos, 25/07

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