Synthèse de presse

16 décembre 2015

12h15 | Par INSERM (Salle de presse)

La thérapie génique pour traiter la drépanocytose

L’AFP et Le Parisien indiquent qu’une thérapie génique a permis de traiter un patient, atteint de drépanocytose, maladie du sang héréditaire. L’essai thérapeutique sur un adolescent, aujourd’hui « en voie de guérison », a été réalisé par le Pr Marina Cavazzana, qui dirige à Necker le département de biothérapie et le centre Inserm/AP-HP d’Investigation clinique en Biothérapie. Il a consisté « à prélever des cellules souches hématopoïétiques (sanguines) dans lesquelles on a introduit une copie normale du gène de l’hémoglobine », souligne le Pr Cavazzana. Et d’ajouter : « Les résultats sont plus qu’encourageants et bien meilleurs que prévu ».

AFP, 15/12, Le Parisien, 16/12

Espoir d’un traitement contre le nanisme

Le Figaro souligne qu’une molécule, le vosoritide, mise au point par la société américaine Biomarin, a permis à des enfants atteints de l’achondroplasie, la forme la plus courante de nanisme, de grandir plus vite malgré leur maladie. Cette molécule a été proposée à 26 enfants âgés de 5 à 14 ans, dans quatre pays. Selon les résultats présentés par Biomarin, « le traitement par injection quotidienne a permis, chez les 10 enfants traités avec les plus fortes doses, une augmentation de la croissance de 50% par rapport aux mois ayant précédé l’essai », souligne le quotidien. Laurence Legeai-Mallet, directrice de recherche (Inserm), qui a supervisé les essais précliniques sur le vosoritide en France et codécouvreuse du gène défectueux FGFR3, indique : « Cela a complètement modifié la courbe de croissance de ces enfants ».

Le Figaro, 16/12

En Bref

Le 3 décembre dernier, José-Luis Castro, directeur exécutif de l’Union internationale contre la tuberculose et les maladies respiratoires, a rappelé à l’occasion de la 46ème conférence mondiale sur la santé respiratoire : « Le monde s’est engagé à mettre fin à l’épidémie de tuberculose en 2035 », souligne Le Monde, dans son édition Science & Médecine. Les participants à la conférence ont salué la baisse de la mortalité (-47% depuis 1990), mais ont appelé à une réelle cohérence entre « politique et recherche ».

Le Monde, édition Science & Médecine, 16/12

Lors de la présentation de la stratégie nationale de recherche, le 14 décembre, le Premier ministre Manuel Valls a annoncé cinq priorités scientifiques et technologiques, le big data, l’observation de la Terre, la « biologie des systèmes », les thérapies innovantes et les cultures et l’homme, rapporte La Croix.

La Croix, 16/12

La Croix souligne que « grâce aux progrès de la chirurgie, il est désormais possible d’opérer des patients de 80 ou 90 ans, parfois en situation de dépendance ». Cependant, cette chirurgie du grand âge pose des défis éthiques : elle soulève des questions « sur le rapport bénéfice-risque de certaines interventions, et sur le recueil du consentement de patients parfois atteints de troubles cognitifs », explique le quotidien.

La Croix, 16/12

Dans une tribune intitulée « Modifier le génome humain, pourquoi et comment ? » et publiée dans l’édition Science & Médecine du Monde, le biologiste de la reproduction, Pierre Jouannet, explique que la technique de génétique moléculaire Crispr-Cas9, permettra de traiter de nombreuses maladies. Cependant, ajoute-t-il, l’intervention sur le génome nécessite réflexion et débats.

Le Monde, édition Science & Médecine, 16/12

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