Grâce à la technique d’édition génomique CRISPR-Cas9, des chercheurs de l’Inserm, de l’AP-HP, et de l’Université Paris Descartes ont réussi à réactiver un gène qui pourrait améliorer l’aspect des globules rouges des malades atteints d’hémoglobinopathies telles que la drépanocytose et la bêta-thalassémie.
Dans un article du New England Journal of Medicine paru le 19 avril, les résultats intermédiaires d’un essai clinique (HGB-205) conduit par la Pr. Marina Cavazzana et ses équipes à l’Hôpital Necker-Enfants malades AP-HP en collaboration avec l’Institut Imagine (AP-HP/Inserm/Université Paris Descartes) ainsi que ceux d’un essai multicentrique international (HGB-204) mené aux Etats-Unis, en Thaïlande et en Australie, montrent que la thérapie génique est efficace pour améliorer l’état de...
Une équipe de chercheurs de l’Inserm (INSERM UMR 1124 « Toxicologie, pharmacologie et signalisation cellulaire ») et des universités Paris Descartes et Paris Diderot, vient de découvrir qu’un médicament déjà utilisé contre la migraine et l’épilepsie, la flunarizine, permet de réparer un défaut moléculaire lié à l’amyotrophie spinale, maladie grave et incurable. Ce travail est l'aboutissement de recherches menées depuis 1995, lorsque l’équipe Inserm à laquelle appartenait Suzie Lefebvre,...
Une équipe de chercheurs a identifié un nouveau gène impliqué dans l’hypertension artérielle. Cette étude a été publiée dans Nature Genetics.
Devenir le système de soin et de recherche en génomique le plus avancé et compétitif au monde, telle est l'ambition affichée par l'Inserm, ses partenaires d'Aviesan et le Genomics England Ltd lors du sommet franco-britannique du 18 janvier 2018. Un accord a été signé par Yves Levy, Président-directeur général de l'Inserm, et président d'Aviesan en charge du plan gouvernemental France médecine génomique 2025, et Sir John Chisholm, président exécutif...
Nous ne sommes pas tous égaux face à la prise de poids et à l'obésité. En effet, en fonction de notre métabolisme, de la prise de médicaments etc., certaines personnes réagissent mieux et éliminent plus vite les excès que d'autres. Des chercheurs de l'Inserm (Unité Inserm 1138 Centre de recherche des cordeliers) en lien avec des scientifiques de l'Imperial College de Londres, viennent de montrer, chez la souris, que...
Dans une étude publiée ce jour dans la revue EMBO Molecular Medicine1, l'équipe dirigée par le Professeur Nicolas Lévy identifie le mécanisme lié à l’accumulation de la progérine, protéine toxique produite au cours du vieillissement, et démontre le potentiel thérapeutique d'une nouvelle molécule – MG132 – pour traiter la progeria, un syndrome rare de vieillissement prématuré et accéléré. Nicolas Lévy et son équipe ont démontré la capacité de cette...
Le cholestérol joue un rôle central dans de nombreux processus du vivant. Dans une nouvelle étude, une équipe dirigée par Catherine-Laure Tomasetto, directrice de recherche Inserm, à l’Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (Inserm/CNRS/Université de Strasbourg) révèle l’implication de la protéine STARD3 dans la répartition du cholestérol cellulaire. Un peu à la manière d'un scratch moléculaire, cette protéine est capable de former des contacts membranaires...
Une étude collaborative internationale, coordonnée par Frédéric Laumonnier (Unité 930 « Imagerie et Cerveau » Inserm/ Université de Tours) et Yann Hérault de l’Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (Inserm/ CNRS/ Université de Strasbourg), apporte des données nouvelles et originales sur le rôle physiopathologique des zones de contact entre les neurones dans certains troubles cérébraux. L’étude révèle que la mutation d’un des gènes impliqués dans les...
L’équipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique du Dr Ana Buj Bello, chercheuse Inserm à Généthon et des équipes américaines, notamment de l’Université de Washington, ont franchi une nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique. Les chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille....
