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(Français) Téléthon 2018, les avancées de l’Inserm sur les maladies rares

07 Dec 2018 - 11h05 | By INSERM PRESS OFFICE | Event

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« V comme vie, vaincre, victoire»,  c’est le slogan de la campagne du Téléthon 2018 qui débutera les 7 et 8 décembre prochains. 6 000 maladies rares concernent 3 millions de personnes en France. Ces maladies pour la plupart génétiques et invalidantes ont pendant longtemps été mal connues. Le Téléthon permet de remettre sur le devant de la scène ces maladies avec comme objectif de faire bénéficier des soins de qualité aux malades, de disposer d’un accompagnement adapté, d’obtenir des solutions concrètes pour faire face aux maladies et ce, en soutenant activement la recherche.

De nombreux chercheurs de l’Inserm travaillent sur ces maladies

  • Dans une étude du 3 décembre, des chercheurs de l’Inserm ont montré que la fibrose est associée à la présence de cellules immunitaires spécifiques (macrophages pro-inflammatoires) dans le muscle de patients et de souris atteints de myopathie de Duchenne. Des souris atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne ont récupéré plus de 20% de force musculaire grâce à la metformine. 

 

  • En Octobre, des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l’Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences ont démontré la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV (virus adéno-associé), sans réponse immunitaire, grâce à des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur. Une première scientifique, qui, à terme, renforcera l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique.

 

  • En Août, des chercheurs Inserm au sein d’I-Stem, l’Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques, ont annoncé des résultats encourageants de la metformine, un antidiabétique connu, pour le traitement symptomatique de la dystrophie myotonique de Steinert. En effet, un essai de phase II réalisé chez 40 malades, à l’hôpital Henri-Mondor AP-HP, a montré que, après 48 semaines de traitement à la plus forte dose, les patients traités avec la metformine (contre placebo) gagnent en motricité et retrouvent une démarche plus stable. 

Certains de nos chercheurs participeront aux 30 heures d’émission en direct pour présenter les résultats de leurs recherches

  • Vendredi 7 décembre

A 21h : Alain Fisher et Marc Peschanski

  • Samedi 8 décembre

De 10h à 11h30 : émission en direct d’I-Stem: Marc Peschanski , Ana Buj Bello (Généthon) et Maria-Grazia Bifferi (Institut de Myologie) De 14h-15h20 : Judith Melki et Fédérico Mingozzi  A 21h00 : Federico Mingozzi  

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Inserm press room (Français) Téléthon 2018, les avancées de l’Inserm sur les maladies rares Link : https://presse.inserm.fr/en/francais-telethon-2018-les-avancees-de-linserm-sur-les-maladies-rares/33176/



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