Press releases

Traitement préventif précoce par Inhibiteur de l’Enzyme de Conversion de l’Angiotensine, dans la Myopathie de Duchenne

Press release | 23 Mar 2021 - 17h26 | By INSERM PRESS OFFICE
Circulation, metabolism, nutrition | Public health

Sorry, this entry is only available in French.

Myopathie de Duchenne

Myopathie de Duchenne. Les myofibres en rouge sont en cours de régénération et sont indicatrices des lésions multiples présentes dans tout le muscle des patients. Le pourtour des myofibres est marqué en vert. ©Mélanie Magnan/Bénédicte Chazaud/Inserm

Des équipes des hôpitaux Cochin, Hôtel-Dieu et Necker-Enfants malades de l’AP-HP, d’Université de Paris et de l’Inserm, en collaboration avec le Centre de Référence des maladies neuromusculaires Nord/Est/Ile-de-France avec le soutien de l’association monégasque contre les myopathies, ont mené des travaux sur l’impact d’un traitement préventif précoce par Inhibiteur de l’Enzyme de Conversion (IEC) de l’Angiotensine, dans la Myopathie de Duchenne. Les résultats de ces travaux montrent que ce traitement préventif précoce pour les patients de 8 ans ou plus atteints de Myopathie de Duchenne est associé à une survie globale significativement plus élevée et à un taux d’hospitalisation plus faible pour les patients pris en charge. Les résultats de ces travaux ont fait l’objet d’une publication, le 22 mars 2021, dans l’European Heart Journal.

La Myopathie de Duchenne est une affection génétique grave dûe à l’absence d’une protéine de soutien essentielle à la contraction musculaire, la Dystrophine. Elle entraîne une atteinte musculaire et myocardique et ne dispose pas de traitement curatif spécifique actuel. L’approche développée dans les travaux publiés dans l’European Heart Journal est la première à démontrer une diminution non-discutable de la mortalité, notamment de la mortalité cardiovasculaire très significative, grâce à ce traitement précoce.

Les patients inclus dans cette étude rétrospective ont été identifiés parmi les 668 patients inscrits dans le « DMD-Heart-Registry ». Ce registre, coordonné par le Pr Wahbi, comprend des patients admis entre janvier 1986 et octobre 2018 dans huit centres médicaux français de prise en charge de la Myopathie de Duchenne.

Plus de 600 enfants ont pu être inclus dans ce travail rétrospectif et l’équipe en charge de ces travaux a pu constater une diminution de la mortalité estimée à 12 ans de suivi de plus de 50 %.

Une première étude pilote menée en 2007 sur 60 enfants coordonnée au sein du service de cardiologie de l’hôpital Cochin AP-HP (Pr Duboc, Pr Meune, Dr Bécane, Pr Wahbi) indiquait déjà l’intérêt potentiel d’un tel traitement. Aujourd’hui, il s’agit d’une plus large étude, multicentrique nationale, portant sur plusieurs centaines de patients touchés par cette maladie orpheline, qui confirme les résultats initiaux.

Trois principales structures au sein d’AP-HP ont largement contribué à l’aboutissement de ce travail : le centre de référence constitutif maladies rares sur l’atteinte cardiaque des myopathies (Pr  Wahbi , Pr D. Duboc) au sein du service de cardiologie de l’hôpital Cochin AP-HP qui a coordonné ce travail, aidé par le service de neuro-pédiatrie de l’hôpital Necker-Enfants malades AP-HP (Pr Desguerre) qui a permis l’analyse bio-statistique des résultats qui a été réalisée par le centre d’épidémiologie clinique de l’Hôtel-Dieu AP-HP (Pr Porcher, Pr Ravaud).

La conclusion pratique de cette étude montre que ce traitement préventif précoce par Inhibiteur de l’Enzyme de Conversion (IEC) de l’Angiotensine pour les patients de 8 ans ou plus atteints de Myopathie de Duchenne est associé à une survie globale significativement plus élevée et à un taux d’hospitalisation pour insuffisance cardiaque plus faible pour les patients pris en charge.

TO CITE THIS POST :
Press release – Inserm press room Traitement préventif précoce par Inhibiteur de l’Enzyme de Conversion de l’Angiotensine, dans la Myopathie de Duchenne Link : https://presse.inserm.fr/en/traitement-preventif-precoce-par-inhibiteur-de-lenzyme-de-conversion-de-langiotensine-dans-la-myopathie-de-duchenne/42489/
fermer
fermer
RSS Youtube