25 July 2017

Une enfant de neuf ans, séropositif à la naissance, vit « en bonne santé sans aucun médicament »

Ce lundi 24 juillet, des chercheurs ont révélé, dans le cadre de la conférence internationale IAS2017 sur le Sida qui se tient actuellement à Paris, qu’une fillette sud-africaine âgée de neuf ans vit aujourd’hui sans médicament, alors qu’elle est séropositive depuis sa naissance. Elle a été soumise à un traitement antirétroviral dès les deux premiers mois de sa vie. Précoce, il serait le facteur de sa rémission, décrite comme fonctionnelle par les médecins. Autrement dit, « le virus est toujours présent dans son organisme, mais à un niveau quasi indétectable », précise Le Figaro. Il s’agit du troisième enfant dont le cas présent a été rendu public.

Le Figaro, 25/07, huffingtonpost.fr, 24/07

Expérience prometteuse d’une thérapie génique pour des enfants atteints de la maladie Sanfilippo B

Le site Lequotidiendumedecin.fr nous fait part des résultats d’une étude dirigée par le Dr Jean-Michel Heard (Institut Pasteur, INSERM) ainsi que par les Prs Marc Tardieu et Michel Zérah (APHP, université Paris-Sud et Paris Descartes). Publiée dans la revue « The Lancet Neurology », l’étude a porté sur « une thérapie génique intracérébrale testée chez quatre enfants atteints de la maladie de Sanfilippo B âgés de 2 à 4 ans [qui] s’est révélée positive à plus de 2 ans dans un essai de phase I/II ». Le site indique que l’« essai thérapeutique, conduit par l’Institut Pasteur et réalisé à l’hôpital Bicêtre depuis octobre 2013, a consisté à injecter dans différentes zones du cerveau […] un vecteur de thérapie génique (AAV2/5) capable d’induire la production de l’enzyme manquante par les cellules cérébrales ».

Lequotidiendumedecin.fr, 25/07

Reprise du communiqué du 20/07 « Thérapie génique : des premiers résultats chez des enfants atteints de la maladie de Sanfilippo B ».