Les équipes du service hépato-gastro-entérologie adulte de l’hôpital Bicêtre, AP-HP, en collaboration avec le service neurologie adulte, l’Inserm et l’Université Paris-Sud, montrent qu’un dérivé de la stomatostatine pourrait être efficace pour traiter la diarrhée chronique dont souffre les patients atteints de neuropathie amyloïdes familiale (NAF). Cet effet secondaire concerne un quart des patients après 5 ans de suivi altérant leur qualité de vie.

Les résultats de cette étude, qui soulignent une nouvelle fois l’expertise de l’AP-HP dans la prise en charge des maladies rares, sont publiés dans la revue Plos One.

Le Pr Franck Carbonnel et le Dr Michael Collins, chercheur Inserm, du service Hépato-gastro-entérologie adulte de l’hôpital Bicêtre, AP-HP ont mené une étude rétrospective sur quatorze patients atteints de neuropathie amyloïdes familiale (NAF). Il s’agit d’une maladie génétique évolutive rare  qui  entraîne un dysfonctionnement de plusieurs organes et une perte d’autonomie.

Les équipes ont analysé en particulier les effets secondaires gastro-intestinaux tels que la diarrhée, la nausée, les vomissements, les douleurs abdominales et l’incontinence. Un quart des patients après 5 ans de suivi souffrent de diarrhée chronique. La diarrhée constitue un symptôme très invalidant pour les patients.

Les chercheurs montrent que des analogues de la stomatostatine, l’octreotide et le lanreotide, paraissent efficaces pour traiter la diarrhée chronique. Neuf des quatorze patients ayant reçu ce traitement ont une rémission de la diarrhée chronique après 6 mois de suivi. Ces molécules sont déjà disponibles pour d’autres indications médicales, notamment dans le traitement des tumeurs neuroendocrines, les complications hémorragiques de l’hypertension portale et certains troubles endocriniens. Ils sont également utilisés hors AMM dans le traitement du dumping syndrome sévère.

Leur emploi dans la diarrhée réfractaire avait déjà fait l’objet d’études dans le cadre du VIH, la diarrhée chimio-induite ou la diarrhée secondaire aux atteintes digestives de la sclérodermie.

La diarrhée induite par l’amylose est une diarrhée multifactorielle, mais implique des troubles de la sécrétion d’hormones digestives (dont la somatostatine) et des troubles de la motilité intestinale.

Bien souvent, les ralentisseurs du transit aggravent la constipation de ces patients, liée à la dysmotilité. La sandostatine agit sur la sécrétion intestinale et sur la motilité intestinale de manière complexe. Le traitement par octreotide doit être surveillé et les malades atteints d’amylose avertis du risque d’hypoglycémie.

Ce travail a été mené en collaboration avec les équipes du service Neurologie adulte – centre de référence des neuropathies amyloïdes familiales et autres neuropathies périphériques rares – du Pr Adams qui a montré l’efficacité du candidat médicament Patisiran, ARN Interférent, prometteur pour traiter et améliorer la neuropathie amyloïde familiale à transthyrétine en juillet 2018.

A ce jour, on compte en France entre 40.000 et 50.000 personnes atteintes de pathologie neuromusculaire (NM).

Les affections relevant de la filière nationale des maladies neuro musculaires FILNEMUS incluent les maladies du muscle (myopathies), les maladies de la jonction neuromusculaire, les maladies rares du nerf périphérique et les amyotrophies spinales infantiles.

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