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Nicolas Tricaud
Chercheur Inserm
Unité 1051 – Institut des Neurosciences de Montpellier (INM)/ ISTEM Evry
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Gaines de myéline transduites dans un nerf sciatique de rat. © Nicolas Tricaud
Troubles de la marche et de l’équilibre, douleurs, atrophie musculaire… c’est le quotidien des 30 000 à 50 000 patients souffrant des maladies de Charcot-Marie-Tooth (CMT) en France. Une catégorie de maladies génétiques orphelines qui affectent les nerfs périphériques et contre lesquelles il n’existe pour l’heure pas de traitement spécifique. Des chercheurs de l’Inserm et de l’Université de Montpellier à l’Institut des Neurosciences de Montpellier (INM) et à l’Institut de médecine régénérative et de biothérapie (IRMB), en collaboration avec l’ISTEM à Evry et avec le soutien de Genopole, viennent d’obtenir des résultats prometteurs chez l’animal en ayant recours à un vecteur de thérapie génique. Leur étude a été publiée le 21 avril dans le journal Nature communication.
Les maladies de Charcot-Marie-Tooth (CMT), à ne pas confondre avec la maladie de Charcot qui est une autre pathologie distincte, sont des maladies génétiques des nerfs périphériques qui affectent soit la gaine de myéline des nerfs, soit les axones qui transportent l’influx nerveux. Elles touchent jusqu’à une personne sur 2500. Ces maladies, dont il existe 6 grands types différents, provoquent un dysfonctionnement dans la transmission de l’influx nerveux, des atrophies musculaires au niveau des extrémités des membres et le plus souvent des déformations des mains et des pieds associées à un handicap à la marche. D’autres symptômes comme la scoliose et la surdité peuvent aussi exister. En dehors de la chirurgie orthopédique et de la physiothérapie il n’existe pas de traitements pour ces maladies.
L’équipe du chercheur Inserm Nicolas Tricaud à l’Institut des neurosciences de Montpellier (INM) a évalué chez le rat l’utilisation du vecteur de thérapie génique AAV pour introduire une molécule « médicament » dans les cellules de Schwann du nerf, qui forment la gaine de myéline entourant les fibres nerveuses. Le vecteur a été introduit localement dans le nerf sciatique des membres inférieurs dont la dégénération induit la majorité des symptômes. Les chercheurs se sont alors aperçus que ce vecteur AAV était capable de s’introduire dans une grande quantité de cellules de Schwann.
Molécule « médicament »
Deuxième étape : les chercheurs ont introduit dans le vecteur une molécule « médicament » pour la principale des maladies CMT, la CMT1A.
Neurosciences, sciences cognitives, neurologie, psychiatrie Voir tout
AAV2/9-mediated silencing of PMP22 prevents the development of pathological features in a rat model of Charcot-Marie-Tooth disease 1A
Gautier, B., Hajjar, H., Soares, S. et al.