9 enfants atteints de déficit immunitaire combiné sévère lié à l’X ont bénéficié d’une nouvelle thérapie génique. Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina ainsi que leurs équipes de l’Unité Inserm 1163 et de l’AP-HP viennent de publier ces résultats dans la revue New England Journal of Medicine.
En 1999, ces chercheurs traitaient pour la première fois par thérapie génique des enfants atteints d’une maladie les privant de défenses immunitaires. Malgré tout, certain d’entre eux avaient développé une leucémie à la suite de la thérapie. Suite au développement de vecteurs thérapeutiques plus sûrs, un nouvel essai clinique a pu démarrer en 2010.
4 ans après, les résultats obtenus et décrits dans cet article scientifique sont encourageants. 7 enfants traités par cette méthode sont aujourd’hui en bonne santé.
Les bébés-bulle
Le déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X est une maladie génétique rare caractérisée par une absence totale de cellules responsables de la défense de l’organisme contre les infections. Avant l’avènement de la thérapie génique, ces petits malades étaient contraints de vivre confinés dès la naissance dans une bulle stérile afin d’éviter toute infection. Pour ces « bébés-bulle », l’espoir de bénéficier un jour de la reconstitution de leur système immunitaire passe par une greffe de moelle osseuse issue d’un donneur familial compatible (idéalement un frère ou une soeur). Toutefois, la réussite de ces greffes est conditionnée par un certain nombre de facteurs limitants (manque de donneurs, risque de mortalité, reconstitution incomplète des défenses immunitaires, etc.)
Le déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X est une maladie génétique rare caractérisée par une absence totale de cellules responsables de la défense de l’organisme contre les infections. Avant l’avènement de la thérapie génique, ces petits malades étaient contraints de vivre confinés dès la naissance dans une bulle stérile afin d’éviter toute infection. Pour ces « bébés-bulle », l’espoir de bénéficier un jour de la reconstitution de leur système immunitaire passe par une greffe de moelle osseuse issue d’un donneur familial compatible (idéalement un frère ou une soeur). Toutefois, la réussite de ces greffes est conditionnée par un certain nombre de facteurs limitants (manque de donneurs, risque de mortalité, reconstitution incomplète des défenses immunitaires, etc.)
Pour plus d’informations, retrouvez le communiqué “Les « bébés-bulle » ont 11 ans : L’efficacité de la thérapie génique est démontrée” publié en juillet 2010
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