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L’hémophilie est une maladie héréditaire grave qui empêche le sang de coaguler. Cela signifie qu’en cas de blessure par exemple, l’écoulement du sang ne s’arrête pas, ou du moins très difficilement. Il existe deux types d’hémophilie : – L’hémophilie A, plus fréquente, est liée à un déficit du facteur de coagulation VIII – L’hémophilie B, plus rare, est liée à un déficit du facteur de coagulation IX

L’hémophilie touche essentiellement les garçons et très rarement les filles, dans la mesure où la maladie se transmet via le chromosome X.

Deux études cliniques récemment publiées dans la revue The New England Journal of Medicine montrent qu’il est désormais possible de guérir les hémophilies A et B grâce à la thérapie génique. Une transfusion d’une heure d’un gène e secours codant pour le facteur de coagulation défaillant a suffi pour guérir des patients souffrant de la maladie. Il s’agit d’une véritable avancée pour traiter la maladie, mais aussi d’un pas de plus pour la thérapie génique qui est de plus en plus utilisée dans les essais cliniques.